臨床研究專病結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)集：兒童罕見病
罕見病通常難以診斷，有很多變異和亞型，很容易出現(xiàn)疾病進(jìn)展和病情惡化，只有5%的罕見病有確切的治療方法，絕大多數(shù)罕見病很少甚至沒有治療方法。根據(jù)國內(nèi)罕見病組織的報(bào)告，罕見病的明確診斷時(shí)間最長的需要5年，最短也需要1年。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的統(tǒng)計(jì)，全球有5000～8000種罕見病，總?cè)藬?shù)已超過2.5億，其中約有一半是兒童。本書系統(tǒng)梳理了兒童罕見病患者人口學(xué)信息、就診信息、體格檢查信息，以及診斷、病理、檢驗(yàn)、治療等相關(guān)信息，對標(biāo)國際、國內(nèi)標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范罕見病臨床研究數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)，為全國同類專病臨床研究提供臨床研究數(shù)據(jù)管理參考標(biāo)準(zhǔn)，以促進(jìn)罕見病專病數(shù)據(jù)庫高質(zhì)量、高水平建設(shè)工作，推動(dòng)生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展，提升臨床研究和診治水平。
·1.2萬字
