第50章 干細胞已成為關(guān)鍵的科學工具和有效治療劑
- 帕金森和糖尿病新進展
- lz0577
- 1391字
- 2024-07-08 15:22:54
干細胞已成為關(guān)鍵的科學工具和有效治療劑,可用于了解衰老機制和治療細胞晚年失去彈性所致疾病。全球合作努力有助于闡明其在逆轉(zhuǎn)與年齡相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)疾病(如中風、帕金森病、阿爾茨海默病)后果方面的作用。
帕金森病因錯誤折疊的α-突觸核蛋白包涵體病理性積累,致多巴胺能神經(jīng)元神經(jīng)退行性破壞,導致運動缺陷和生活質(zhì)量差。中南大學的 Zhiping胡博士領導相關(guān)工作促進對 PD的理解。Liu等人研究骨髓基質(zhì)細胞在 PD模型中的重要性。脊髓刺激(SCS)是 PD研究有前途的焦點,名古屋市立大學的 Isao Date博士的研究有新發(fā)現(xiàn),強調(diào)其在臨床環(huán)境中的潛在效用。
人臍帶血細胞(HUCBC)是干細胞的有效來源,陳潔麗博士的研究為其對中風等疾病的神經(jīng)保護功效提供證據(jù)。Venkat等人為 HUCBCs在血管性癡呆中的應用奠定基礎。
劍橋大學的 Stefano Pluchino博士領導開發(fā)基于實驗性分子干細胞的藥物研究。南京醫(yī)科大學的沙沙博士利用 AD小鼠模型闡明雌二醇治療的有效窗口。斯坦福大學的 Steinberg博士及其同事討論利用干細胞療法治療缺血性中風的臨床試驗。
首都醫(yī)科大學的羅宇敏博士專門研究中風,F(xiàn)an等人探討長鏈非編碼 RNA(lncRNA)在缺血性腦卒中和腦出血病理學中的作用。復旦大學的研究發(fā)現(xiàn)老年小鼠損傷 OE中 G蛋白偶聯(lián)受體 5陽性細胞水平顯著降低,Notch信號促進 OE再生。埃默里大學的 Ling Wei博士的研究表明神經(jīng)元轉(zhuǎn)錄因子 NeuroD1有促進卒中后神經(jīng)元與星形膠質(zhì)細胞分化的潛力。
這些研究證明了干細胞在衰老相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的治療潛力。當前大流行顯示年齡是死亡率和發(fā)病率的主要因素,了解大腦細胞死亡和存活機制以治療性利用健康老齡化的科學努力將受益于對干細胞臨床應用的嚴格研究。
帕金森病(PD)的特征是大腦中使用化學多巴胺進行交流的神經(jīng)元丟失,主要治療方法是使用增加大腦中多巴胺水平的藥物。基于細胞的帕金森病療法是將干細胞植入大腦以取代丟失的細胞,如果成功,PD的治療可能會發(fā)生轉(zhuǎn)變。
目前尚無 FDA批準的帕金森病干細胞療法,但最近的臨床試驗很有希望,研究人員一直在努力開發(fā),過程包括收獲干細胞和誘導其成為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細胞,重點是破譯干細胞的最佳來源、轉(zhuǎn)化方法和引入大腦的最佳方式。
可考慮用于基于細胞的帕金森病治療的干細胞類型有:
1.?胚胎干細胞(ESC),源自人類早期胚胎。
2.?成體來源的干細胞,在成體分化細胞中發(fā)現(xiàn)并分離。
3.?臍帶干細胞,存在于臍帶血中。
4.?間充質(zhì)干細胞,存在于許多組織中。
5.?誘導多能干細胞(iPSC),由成人皮膚或血細胞產(chǎn)生。
6.?人類孤雌生殖干細胞,從未受精的人類卵子中產(chǎn)生。
帕金森病干細胞治療的臨床試驗:為帕金森病社區(qū)帶來合法、科學證明和批準的干細胞治療的唯一方法是通過臨床試驗。建議在學術(shù)醫(yī)療機構(gòu)參加,而非商業(yè)診所。
干細胞治療的近期和當前臨床試驗:
1.?在大腦中使用 Bemdaneprocel干細胞的 I期研究,表明治療安全且耐受性良好,細胞移植可行,正在計劃進行 II期研究。
2.?使用間充質(zhì)干細胞治療帕金森氏癥的 IIA期研究,表明治療安全且耐受性良好,最高劑量效果最顯著。
3.?I期研究招募 iPSC治療參與者,即將開始招募。
4.?使用胚胎干細胞的 I期研究正在進行中。
商業(yè)干細胞診所:美國和世界各地有許多商業(yè)診所提供未經(jīng)科學證明有效的干細胞治療。商業(yè)診所通常不會在同行評審的期刊上發(fā)表結(jié)果,依靠患者軼事作為療效證據(jù),安全性數(shù)據(jù)也有限。
提示和要點:使用干細胞治療帕金森病有希望,但還需更多研究;干細胞有多種來源需測試;有多項小型臨床試驗在進行或即將開始;對商業(yè)診所推廣未經(jīng) FDA證明的治療方法要保持警惕。