6月 18日，我國自主研發的創新微球制劑（注射用羅替高汀微球）獲得國家藥品監督管理局批準上市，用于帕金森病（PD）的治療，由首都醫科大學宣武醫院神經內科陳彪教授牽頭進行全國多中心臨床試驗。

帕金森病是常見的中老年神經系統退行性疾病，有震顫、肌強直等運動癥狀和睡眠障礙等非運動癥狀，嚴重影響患者生活質量。我國約有超 300萬名 PD患者，預計 2030年患病人數將增至 500萬人。帕金森病進展到中晚期會出現各種運動并發癥，目前除外科手術外，尚無有效藥物緩解或避免，持續多巴胺能刺激（CDS）能有效減少運動并發癥發生，但現有抗帕金森病藥物半衰期短，無法達到 CDS目的。

注射用羅替高汀微球依托國家重點實驗室的微球技術平臺開發，是全球首個治療帕金森病的一周一次給藥的長效緩釋微球制劑，更符合 CDS理念的長效制劑。臨床研究顯示，該藥物克服短效多巴胺能藥物的非生理性脈沖式刺激，有明顯緩釋制劑特征，7天內可維持穩定釋放，保持穩定血藥濃度和連續多日持續療效，實現 CDS，減少癥狀波動和不良反應，每周一次的給藥頻率提升患者依從性，利于長期管理，且不經過肝臟代謝，可避免消化道不良反應。

該項藥物試驗自 2020年啟動，聯合國內 39家醫學中心，開展了為期兩年針對注射用羅替高汀微球治療早期帕金森病的多中心、隨機雙盲、安慰劑平行對照評價療效和安全性的臨床研究，近 300例受試者入組。陳彪教授指出，目前該藥治療早期帕金森病效果良好并獲批上市，有望 2024年 10月應用到臨床。如果進一步研究證實其對中晚期患者運動并發癥有推遲和治療作用，實現真正意義上的 CDS，體現延緩疾病進展的作用，可持續穩定改善運動功能，預防和減少運動并發癥，將給患者和家屬帶來新希望。

在 2024年歐洲神經病學學會（EAN）第 10屆大會上，發表了三篇關于沙芬酰胺作為左旋多巴附加療法治療帕金森病（PD）療效的論文，包括兩項沙芬酰胺試驗的事后分析、沙芬酰胺和雷沙吉蘭的藥理經濟學報告，以及西班牙運動障礙病房患者的回顧性觀察研究（將沙芬酰胺與阿片卡朋進行比較）。

數據顯示，沙芬酰胺治療可顯著改善帕金森病癥狀，無論患者性別如何。沙芬酰胺對安慰劑的患者反應率高于雷沙吉蘭，但與阿片卡朋相比，患者預后似乎無顯著差異。

沙芬酰胺在美國和九個歐洲國家以 Xadago銷售，用于治療帕金森病，作為左旋多巴的輔助藥物，它是一種單胺氧化酶 B（毛-B）抑制劑，也具有多巴胺能作用機制。

研究探討了抗帕金森病藥物反應的性別差異。Carlo Cattaneo博士介紹了 SYNAPSES試驗和 XINDI試驗的事后分析，旨在根據性別調查沙芬酰胺對帕金森病患者的影響。使用統一帕金森病評定量表測量，事后分析發現沙芬酰胺組 UPDRS總分的臨床顯著改善在男性中的發生率高于女性，但差異無統計學意義，表明沙芬酰胺為兩性提供了有效治療。

埃斯特·莫拉萊斯·加西亞博士提交的藥物經濟學報告將沙芬酰胺與其競爭對手雷沙吉蘭進行了比較，發現沙芬酰胺在療效、安全性和成本效益方面優于雷沙吉蘭。但在治療預算有限時，雷沙吉蘭因價格較低仍是有競爭力的選擇。

Pablo Lorenzo Barreto博士對 89名患者的回顧性觀察研究發現，沙芬酰胺和阿片卡朋在患者結局方面無顯著差異，但阿片卡朋治療有助于進一步減少左旋多巴劑量。

綜合這三個演講，為 GlobalData的報告提供了可信度。該報告預測 Ongentys（阿片卡朋）將在七個主要市場中勝過 Xadago（沙芬酰胺），預計兩者都將增長，而 Azilect（雷沙吉蘭）預計將下滑。GlobalData即將發布的新報告將重新審視帕金森病治療的變化動態。

帕金森病是一種損害運動功能的疾病，影響著全世界約 1000萬人。它于 1817年首次被描述為神經系統綜合征，古印度文本和中國資料早在公元前 1000年就有類似描述。它與其他震顫性疾病有區別，治療干預措施不斷出現，包括抗膽堿能藥物、基于多巴胺的療法、手術等。但由于患者眾多且患病率預計將翻倍，治療需求尚未滿足。

臨床候選藥物在帕金森病試驗中取得進展：

美國生物技術公司 Gain Therapeutics的主要候選藥物 GT-02287是口服蛋白質調節劑，能恢復因帕金森病相關基因突變而錯誤折疊的酶的功能，減少α-突觸核蛋白聚集和神經炎癥，改善小鼠運動功能，目前正在進行 1期試驗評估，安全性和耐受性良好。

Cerevel的藥物添加到左旋多巴方案中：

Cerevel Therapeutics的 tavapadon是 D1/D5受體部分激動劑，能改善帕金森病患者運動控制，避免其他受體過度刺激導致的副作用。3期試驗結果令人鼓舞，患者服用該藥物后運動障礙時間減少，耐受性良好。

GLP-1激動劑可以治療帕金森氏癥嗎？

GLP-1激動劑可能對帕金森病產生影響。利西那肽的研究數據雖不具開創性但需更多研究，艾塞那肽也在研究中，司美格魯肽在治療該病方面不太成功。

英國綠燈可穿戴 24小時輸液藥物：

英國 NHS推出針對晚期帕金森病的可穿戴 24小時輸液藥物，對患者是利好，但在美國，相關藥物組合遇到了 FDA的障礙。

基因療法獲得積極的安全性：

美國基因治療制造商 AskBio的 AB-1005臨床研究達到安全性主要終點，不良事件包括頭痛等，2期試驗將很快開始。此前的研究表明基因療法對 AADC缺乏癥有效果，有治療帕金森氏癥的潛力。

具有里程碑意義的 NADPARK試驗顯示，帕金森氏癥患者的 NAD代謝得到改善：

去年的試驗表明口服煙酰胺核苷（NR）可增強帕金森病患者的 NAD代謝，為治療提供了有希望的見解，后續研究正在進行中。