證候（簡稱證）是對疾病（泛指非健康）過程中所處一定（當前）階段的病因、病性、病位以及病勢等所作的病理性概括，具體表現為一組有內在聯系的癥狀和體征，是中醫臨床診斷和治療的核心依據，是中醫診斷治療疾病的獨特途徑和方法，也是中醫的優勢所在。長期以來，由于證候診斷標準與療效評價標準的缺如，中醫證候類新藥的研發工作一直未能深入開展。為了更好地傳承和發揚中醫藥特色和優勢，并把這一寶貴財富繼承好、發展好、利用好。我國2007年版《藥品注冊管理辦法》就中藥復方制劑注冊分類首次提出了“證候類中藥新藥”這一類別。2008年，國家食品藥品監督管理局頒布了《中藥注冊管理補充規定》，又對“主治為證候的中藥復方制劑”的注冊要求進行了進一步完善。為落實上述規定，國家中醫藥管理局于2011年與國家食品藥品監督管理局協商，擬通過科技立項的方式逐步解決證候中藥臨床開發面臨的技術問題，申報立項了國家中醫藥行業科研專項基金“證候類中藥新藥療效評價方法研究”項目（編號：201207009）。國家藥品審評中心的中藥審評團隊成為這次科研專項課題的實施主體。2012年，張伯禮院士主持召開了項目啟動暨專家論證會，并成立了由王永炎院士、張伯禮院士及孫光榮教授、晁恩祥教授、陳啟光教授等知名專家組成的指導組。項目組根據專家組建議在藥審中心總項目組指導下分設子課題組：中國中醫科學院臨床基礎研究所（王忠、申春悌）負責成立起草組，執筆證候類中藥新藥臨床研究指導原則（討論稿）；中國中醫科學院廣安門醫院（王階）、北京中醫藥大學東直門醫院（高穎）、成都中醫藥大學附屬醫院（段俊國）分別負責對氣滯血瘀證和氣虛血瘀證進行臨床研究的實踐探索，以進一步驗證和豐富證候類中藥新藥研發的相關技術要求。雖然藥審中心與課題協作單位通力合作，但課題組在研究期間所遇到的困難遠遠超出預期，原本計劃的兩年研究周期，實際上做了七年多，藥審中心項目負責人也因故變更了兩次。為了完成研究任務，項目組改變原有研究思路和工作方法，不再局限于小范圍專家研討，而是設計了四次全國性會議，通過廣泛征求學術界和工業界的專家近500人意見，不斷凝聚共識，最終得以完成該課題研究。相關研究成果也極大地推動了2007版《藥品注冊管理辦法》有關政策條款的落地。一是國家食品藥品監督管理總局在2016年至2017年間，批準有三個證候中藥進入臨床研究階段，實現了證候中藥研制開發零的突破；二是國家藥品監督管理局于2018年11月6日正式對外頒布《證候類中藥新藥臨床研究技術指導原則》。這兩項舉措不僅促進了證候中藥新藥的開發，更是對行業內將中醫藥臨床診治要義核心即辨證施治科學內涵的詮釋進行了有益的引導。

為了進一步解讀《指導原則》如何結合中醫藥特殊性考慮處方來源、臨床定位、證候診斷、臨床試驗基本研究思路、療程及隨訪、有效性評價和安全性評價、試驗質量控制與數據管理等方面的具體問題，特編撰本書，以作參考閱讀。本書共十一章，內容包括中醫證候的相關概念及歷史源流；證候規范的命名與分類及其表現的采集；中醫證候的標準化研究方法；證候臨床研究的設計方法；證候生物學的現代研究及證候動物模型的建立；證候類新藥臨床研究模式及有效性和安全性評價方法；證候新藥的注冊監管及研發中的關鍵問題等，并系統整理血府逐瘀膠囊干預氣滯血瘀證隨機對照試驗等，為證候臨床研究提供實踐范式。

最后，謹以此書感謝國家中醫藥管理局和國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）有關領導的大力支持，感謝課題組各位專家的堅持和執著，感謝中華中醫藥學會中醫診斷學專業委員會、世界中醫藥學會聯合會臨床數據監查工作委員會、世界中醫藥學會聯合會臨床療效評價專業委員會、中國藥理學會、中國藥學會臨床中藥學專業委員會、中華中醫藥學會中成藥分會等學術團體眾多專家的不懈努力，感謝編寫組每位老師的辛勤付出，感謝每一位在中醫藥道路上堅守信念并不斷前行的人。