證候（簡(jiǎn)稱(chēng)證）是對(duì)疾病（泛指非健康）過(guò)程中所處一定（當(dāng)前）階段的病因、病性、病位以及病勢(shì)等所作的病理性概括，具體表現(xiàn)為一組有內(nèi)在聯(lián)系的癥狀和體征，是中醫(yī)臨床診斷和治療的核心依據(jù)，是中醫(yī)診斷治療疾病的獨(dú)特途徑和方法，也是中醫(yī)的優(yōu)勢(shì)所在。長(zhǎng)期以來(lái)，由于證候診斷標(biāo)準(zhǔn)與療效評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)的缺如，中醫(yī)證候類(lèi)新藥的研發(fā)工作一直未能深入開(kāi)展。為了更好地傳承和發(fā)揚(yáng)中醫(yī)藥特色和優(yōu)勢(shì)，并把這一寶貴財(cái)富繼承好、發(fā)展好、利用好。我國(guó)2007年版《藥品注冊(cè)管理辦法》就中藥復(fù)方制劑注冊(cè)分類(lèi)首次提出了“證候類(lèi)中藥新藥”這一類(lèi)別。2008年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局頒布了《中藥注冊(cè)管理補(bǔ)充規(guī)定》，又對(duì)“主治為證候的中藥復(fù)方制劑”的注冊(cè)要求進(jìn)行了進(jìn)一步完善。為落實(shí)上述規(guī)定，國(guó)家中醫(yī)藥管理局于2011年與國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局協(xié)商，擬通過(guò)科技立項(xiàng)的方式逐步解決證候中藥臨床開(kāi)發(fā)面臨的技術(shù)問(wèn)題，申報(bào)立項(xiàng)了國(guó)家中醫(yī)藥行業(yè)科研專(zhuān)項(xiàng)基金“證候類(lèi)中藥新藥療效評(píng)價(jià)方法研究”項(xiàng)目（編號(hào)：201207009）。國(guó)家藥品審評(píng)中心的中藥審評(píng)團(tuán)隊(duì)成為這次科研專(zhuān)項(xiàng)課題的實(shí)施主體。2012年，張伯禮院士主持召開(kāi)了項(xiàng)目啟動(dòng)暨專(zhuān)家論證會(huì)，并成立了由王永炎院士、張伯禮院士及孫光榮教授、晁恩祥教授、陳啟光教授等知名專(zhuān)家組成的指導(dǎo)組。項(xiàng)目組根據(jù)專(zhuān)家組建議在藥審中心總項(xiàng)目組指導(dǎo)下分設(shè)子課題組：中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院臨床基礎(chǔ)研究所（王忠、申春悌）負(fù)責(zé)成立起草組，執(zhí)筆證候類(lèi)中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則（討論稿）；中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院廣安門(mén)醫(yī)院（王階）、北京中醫(yī)藥大學(xué)東直門(mén)醫(yī)院（高穎）、成都中醫(yī)藥大學(xué)附屬醫(yī)院（段俊國(guó)）分別負(fù)責(zé)對(duì)氣滯血瘀證和氣虛血瘀證進(jìn)行臨床研究的實(shí)踐探索，以進(jìn)一步驗(yàn)證和豐富證候類(lèi)中藥新藥研發(fā)的相關(guān)技術(shù)要求。雖然藥審中心與課題協(xié)作單位通力合作，但課題組在研究期間所遇到的困難遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出預(yù)期，原本計(jì)劃的兩年研究周期，實(shí)際上做了七年多，藥審中心項(xiàng)目負(fù)責(zé)人也因故變更了兩次。為了完成研究任務(wù)，項(xiàng)目組改變?cè)醒芯克悸泛凸ぷ鞣椒ǎ辉倬窒抻谛》秶鷮?zhuān)家研討，而是設(shè)計(jì)了四次全國(guó)性會(huì)議，通過(guò)廣泛征求學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的專(zhuān)家近500人意見(jiàn)，不斷凝聚共識(shí)，最終得以完成該課題研究。相關(guān)研究成果也極大地推動(dòng)了2007版《藥品注冊(cè)管理辦法》有關(guān)政策條款的落地。一是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局在2016年至2017年間，批準(zhǔn)有三個(gè)證候中藥進(jìn)入臨床研究階段，實(shí)現(xiàn)了證候中藥研制開(kāi)發(fā)零的突破；二是國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2018年11月6日正式對(duì)外頒布《證候類(lèi)中藥新藥臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》。這兩項(xiàng)舉措不僅促進(jìn)了證候中藥新藥的開(kāi)發(fā)，更是對(duì)行業(yè)內(nèi)將中醫(yī)藥臨床診治要義核心即辨證施治科學(xué)內(nèi)涵的詮釋進(jìn)行了有益的引導(dǎo)。

為了進(jìn)一步解讀《指導(dǎo)原則》如何結(jié)合中醫(yī)藥特殊性考慮處方來(lái)源、臨床定位、證候診斷、臨床試驗(yàn)基本研究思路、療程及隨訪(fǎng)、有效性評(píng)價(jià)和安全性評(píng)價(jià)、試驗(yàn)質(zhì)量控制與數(shù)據(jù)管理等方面的具體問(wèn)題，特編撰本書(shū)，以作參考閱讀。本書(shū)共十一章，內(nèi)容包括中醫(yī)證候的相關(guān)概念及歷史源流；證候規(guī)范的命名與分類(lèi)及其表現(xiàn)的采集；中醫(yī)證候的標(biāo)準(zhǔn)化研究方法；證候臨床研究的設(shè)計(jì)方法；證候生物學(xué)的現(xiàn)代研究及證候動(dòng)物模型的建立；證候類(lèi)新藥臨床研究模式及有效性和安全性評(píng)價(jià)方法；證候新藥的注冊(cè)監(jiān)管及研發(fā)中的關(guān)鍵問(wèn)題等，并系統(tǒng)整理血府逐瘀膠囊干預(yù)氣滯血瘀證隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)等，為證候臨床研究提供實(shí)踐范式。

最后，謹(jǐn)以此書(shū)感謝國(guó)家中醫(yī)藥管理局和國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局）有關(guān)領(lǐng)導(dǎo)的大力支持，感謝課題組各位專(zhuān)家的堅(jiān)持和執(zhí)著，感謝中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)中醫(yī)診斷學(xué)專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、世界中醫(yī)藥學(xué)會(huì)聯(lián)合會(huì)臨床數(shù)據(jù)監(jiān)查工作委員會(huì)、世界中醫(yī)藥學(xué)會(huì)聯(lián)合會(huì)臨床療效評(píng)價(jià)專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、中國(guó)藥理學(xué)會(huì)、中國(guó)藥學(xué)會(huì)臨床中藥學(xué)專(zhuān)業(yè)委員會(huì)、中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)中成藥分會(huì)等學(xué)術(shù)團(tuán)體眾多專(zhuān)家的不懈努力，感謝編寫(xiě)組每位老師的辛勤付出，感謝每一位在中醫(yī)藥道路上堅(jiān)守信念并不斷前行的人。