原發性NS的治療原則主要有以下內容：①主要治療：原發性NS的主要治療藥物是糖皮質激素（以下簡稱激素）和（或）免疫抑制劑，但是具體應用時一定要有區別地個體化地制定治療方案。原發性NS的不同病理類型在藥物治療反應、腎損害進展速度及NS緩解后的復發上都存在很大差別，所以，首先應根據病理類型及病變程度來有區別地實施治療；另外，還需要參考患者年齡、體重、有無激素及免疫抑制劑使用禁忌證、是否有生育需求、個人意愿采取不同的用藥。有區別地個體化地制定激素和（或）免疫抑制劑的治療方案，是現代原發性NS治療的重要原則。②對癥治療：水腫（重時伴腹水及胸腔積液）是NS患者的常見癥狀，利尿治療是主要的對癥治療手段。利尿要適度，以每日體重下降0. 5～1. 0kg為妥。如果利尿過猛可導致電解質紊亂、血栓栓塞及腎前性急性腎損害（acute kidney injury，AKI）。③防治并發癥：加強對感染、血栓栓塞、蛋白質缺乏、脂代謝紊亂及AKI等并發癥的預防與治療（詳見第三節敘述）。④保護腎功能：要努力防治疾病本身及治療措施不當導致的腎功能惡化。

對免疫反應多個環節都有抑制作用：能抑制巨噬細胞對抗原的吞噬和處理；抑制淋巴細胞DNA合成和有絲分裂，破壞淋巴細胞，使外周淋巴細胞數量減少；抑制輔助性T細胞和B細胞，使抗體生成減少；抑制細胞因子如IL-2等生成，減輕效應期的免疫性炎癥反應等。激素于20世紀50年代初開始應用于原發性NS治療，至今仍是最常用的免疫抑制治療藥物。

我國在原發性NS治療中激素的使用原則是：①起始足量：常用藥物為潑尼松（或潑尼松龍）每日1mg/kg（最高劑量60mg/d），早晨頓服，口服8～12周，必要時可延長至16周（主要適用于FSGS患者）；②緩慢減藥：足量治療后每2～3周減原用量的10%左右，當減至20mg/d左右NS易反復，應更緩慢減量；③長期維持：最后以最小有效劑量（10mg/d左右）再維持半年或更長時間，以后再緩慢減量至停藥。這種緩慢減藥和維持治療方法可以鞏固療效、減少NS復發，更值得注意的是這種緩慢減藥方法是預防腎上腺皮質功能不全或危象的較為有效方法。激素是治療原發性NS的“王牌”，但是副作用也很多包括感染、消化道出血及潰瘍穿孔、高血壓、水鈉潴留、升高血糖、降低血鉀、股骨頭壞死、骨質疏松、精神興奮，庫欣綜合征及腎上腺皮質功能不全等，使用時應密切監測。

此藥是烷化劑類免疫抑制劑。破壞DNA的結構和功能，抑制細胞分裂和增殖，對T細胞和B細胞均有細胞毒性作用，由于B細胞生長周期長，故對B細胞影響大。是臨床上治療原發性NS最常用的細胞毒類藥物，可以口服使用，也可以靜脈注射使用，由于口服與靜脈治療療效相似，因此治療原發性NS最常使用的方法是口服。具體用法為，每日2mg/kg（常用100mg/d），分2～3次服用，總量6～12g。用藥時需注意適當多飲水及避免睡前服藥，并應對藥物的各種副作用進行監測及處理。常見的藥物副作用有骨髓抑制、出血性膀胱炎、肝損傷、胃腸道反應、脫發與性腺抑制（可能造成不育）。

是由真菌代謝產物提取得到的11個氨基酸組成環狀多肽，可以人工合成。能選擇性抑制T輔助細胞及T細胞毒效應細胞，選擇性抑制T輔助性細胞合成IL-2，從而發揮免疫抑制作用。不影響骨髓的正常造血功能，對B細胞、粒細胞及巨噬細胞影響小。已作為膜性腎病的一線用藥，以及難治性MCD和FSGS的二線用藥。常用量為每日3～5mg/kg，分兩次空腹口服，服藥期間需監測藥物谷濃度并維持在100～200ng/ml。近年來，有研究顯示用小劑量環孢素A（每日1～2mg/kg）治療同樣有效。該藥起效較快，在服藥1個月后可見到病情緩解趨勢，3～6個月后可以緩慢減量，總療程為1～2年，對于某些難治性并對環孢素A依賴的病例，可采用小劑量每日1～1. 5mg/kg維持相當長時間（數年）。若治療6個月仍未見效果，再繼續應用患者獲得緩解機會不大，建議停用。當環孢素A與激素聯合應用時，激素起始劑量常減半如潑尼松或潑尼松龍每日0. 5mg/ kg。環孢素A的常見副作用包括急性及慢性腎損害、肝毒性、高血壓、高尿酸血癥、多毛及牙齦增生等，其中造成腎損害的原因較多（如腎前性因素所致AKI、慢性腎間質纖維化所致慢性腎功能不全等），且有時此損害發生比較隱匿需值得關注。當血肌酐（SCr）較基礎值增長超過30%，不管是否已超過正常值，都應減少原藥量的25%～50%或停藥。

又稱FK-506，與紅霉素的結構相似，為大環內脂類藥物。其對免疫系統作用與環孢素A相似，兩者同為鈣調神經磷酸酶抑制劑，但其免疫抑制作用強，屬高效新型免疫抑制劑。主要抑制IL-2、IL-3和干擾素γ等淋巴因子的活化和IL-2受體的表達，對B細胞和巨噬細胞影響較小。主要副作用是糖尿病、腎損害、肝損害、高鉀血癥、腹瀉和手顫。腹瀉可以致使本藥血藥濃度升高，又可以是其一種副作用，需要引起臨床醫師關注。該藥物費用昂貴，是治療原發性NS的二線用藥。常用量為每日0. 05～0. 1mg/kg，分兩次空腹服用。服藥物期間需監測藥物谷濃度并維持在5～10ng/ml，治療療程與環孢素A相似。

商品名驍悉（cellcept）。在體內代謝為嗎替麥考酚酸，后者為次黃嘌呤單核苷酸脫氫酶抑制劑，抑制鳥嘌呤核苷酸的從頭合成途徑，選擇性抑制T、B淋巴細胞，通過抑制免疫反應而發揮治療作用。誘導期常用量為1. 5～2. 0g/d，分2次空腹服用，共用3～6個月，維持期常用量為0. 5～1. 0g/d，維持6～12個月。該藥對部分難治性NS有效，但缺乏隨機對照試驗（RCT）的研究證據。該藥物價格昂貴，由于缺乏RCT證據，現不作為原發性NS的一線藥物，僅適用于一線藥物無效的難治性病例。主要副作用是胃腸道反應（腹脹、腹瀉）、感染、骨髓抑制（白細胞減少及貧血）及肝損害。特別值得注意的是，在免疫功能低下患者應用嗎替麥考酚酯，可出現卡氏肺孢子蟲肺炎、腺病毒或巨細胞病毒等嚴重感染，甚至威脅生命。

商品名愛諾華。是一種有效的治療類風濕關節炎的免疫抑制劑，在國內其適應證還擴大到治療系統性紅斑狼瘡。此藥通過抑制二氫乳清酸脫氫酶活性，阻斷嘧啶核苷酸的生物合成，從而達到抑制淋巴細胞增殖的目的。國外尚無使用來氟米特治療原發性NS的報道，國內小樣本針對于IgA腎病合并NS的臨床觀察顯示，激素聯合來氟米特的療效與激素聯合嗎替麥考酚酯的療效相似，但是，后者本身在IgA腎病治療中的作用就不肯定，因此，這個研究結果不值得推薦。新近一項使用來氟米特治療16例難治性成人MCD的研究顯示，來氟米特對這部分患者有效，并可以減少激素劑量。由于缺乏RCT研究證據，指南并不推薦用來氟米特治療原發性NS。治療類風濕關節炎等病的劑量為10～20mg/d，共用6個月，以后緩慢減量，總療程為1～1. 5年。主要副作用為肝損害、感染和過敏，國外尚有肺間質纖維化的報道。

如果患者存在有效循環血容量不足，則應在適當擴容治療后再予利尿劑治療；如果沒有有效循環血容量不足，則可直接應用利尿劑。

輕度水腫者可用噻嗪類利尿劑聯合保鉀利尿劑口服治療，中、重度水腫伴或不伴體腔積液者，應選用袢利尿劑靜脈給藥治療（此時腸道黏膜水腫，會影響口服藥吸收）。袢利尿劑宜先從靜脈輸液小壺滴入一個負荷量（如呋塞米20～40mg，使髓袢的藥物濃度迅速達到利尿閾值），然后再持續泵注維持量（如呋塞米5～10mg/h，以維持髓袢的藥物濃度始終在利尿閾值上），如此才能獲得最佳利尿效果。每日呋塞米的使用總量不超過200mg。“彈丸”式給藥間期髓袢藥物濃度常達不到利尿閾值，此時會出現“利尿后鈉潴留”（髓袢對鈉重吸收增強，出現“反跳”），致使袢利尿劑的療效變差。另外，現在還提倡袢利尿劑與作用于遠端腎小管及集合管的口服利尿藥（前者如氫氯噻嗪，后者如螺內酯及阿米洛利）聯合治療，因為應用袢利尿劑后，遠端腎單位對鈉的重吸收會代償增強，使袢利尿劑利尿效果減弱，并用遠端腎單位利尿劑即能克服這一缺點。

對于合并有效血容量不足的患者，可靜脈輸注膠體液提高血漿膠體滲透壓擴容，從而改善腎臟血流灌注，提高利尿劑療效。臨床常靜脈輸注血漿代用品右旋糖酐來進行擴容治療，應用時需注意：①用含糖而不用含鈉的制劑，以免氯化鈉影響利尿療效；②應用分子量為20～40kDa的制劑（即低分子右旋糖酐），以獲得擴容及滲透性利尿雙重療效；③用藥不宜過頻，劑量不宜過大。一般而言，可以一周輸注2次，每次輸注250ml，短期應用，而且如無利尿效果就應及時停藥。盲目過大量、過頻繁地用藥可能造成腎損害（病理顯示近端腎小管嚴重空泡變性呈“腸管樣”，化驗血清肌酐增高，原來激素治療敏感者變成激素抵抗，出現利尿劑抵抗）；④當尿量少于400ml/d時禁用，此時藥物易滯留并堵塞腎小管，誘發急性腎衰竭。

由于人血制劑（血漿及白蛋白）來之不易，而且難以完全避免過敏反應及血源性感染，因此在一般情況下不提倡用人血制劑來擴容利尿。只有當患者尿量少于400ml/d，又必須進行擴容治療時，才選用血漿或白蛋白。

常見原因如下：①有效血容量不足的患者，沒有事先靜脈輸注膠體液擴容，腎臟處于缺血狀態，對袢利尿劑反應差；而另一方面濫用膠體液包括血漿制品及血漿代用品導致嚴重腎小管損傷（即前述的腎小管呈“腸管樣”嚴重空泡變性）時，腎小管對袢利尿劑可完全失去反應，常需數月時間，待腎小管上皮細胞再生并功能恢復正常后，才能重新獲得利尿效果。②呋塞米的血漿蛋白（主要為白蛋白）結合率高達91%～97%。低白蛋白血癥可使其血中游離態濃度升高，肝臟對其降解加速；另外，結合態的呋塞米又能隨白蛋白從尿排出體外。因此，低白蛋白血癥可使呋塞米的有效血濃度降低及作用時間縮短，故而利尿效果下降。③袢利尿劑沒有按前述要求規范用藥，尤其值得注意的是：中重度NS患者仍舊口服給藥，腸黏膜水腫致使藥物吸收差；間斷靜脈“彈丸”式給藥，造成給藥間期“利尿后鈉潴留”；不配合服用作用于遠端腎單位的利尿藥，削弱了袢利尿劑療效。④NS患者必須嚴格限鹽（攝取食鹽2～3g/d），而醫師及患者忽視限鹽的現象在臨床十分普遍，不嚴格限鹽上述藥物的利尿效果會顯著減弱。臨床上，對于少數利尿效果極差的難治性重度水腫患者，可采用血液凈化技術進行超濾脫水治療。

大量蛋白尿是NS的最核心問題，由它引發NS的其他臨床表現（低蛋白血癥、高脂血癥、水腫和體腔積液）和各種并發癥。此外，持續性大量蛋白尿本身可導致腎小球高濾過，增加腎小管蛋白重吸收，加速腎小球硬化，加重腎小管損傷及腎間質纖維化，影響疾病預后。因此減少尿蛋白在NS治療中十分重要。

近年來，常用血管緊張素轉換酶抑制劑（ACEI）或血管緊張素AT1受體阻斷劑（ARB）作為NS患者減少尿蛋白的輔助治療。研究證實，ACEI 或ARB除具有降壓作用外，還有確切的減少尿蛋白排泄（可減少30%～50%）和延緩腎損害進展的腎臟保護作用。其獨立于降壓的腎臟保護作用機制包括：①對腎小球血流動力學的調節作用。此類藥物既擴張入球小動脈，又擴張出球小動脈，但是后一作用強于前一作用，故能使腎小球內高壓、高灌注和高濾過降低，從而減少尿蛋白排泄，保護腎臟；②非血流動力學的腎臟保護效應。此類藥能改善腎小球濾過膜選擇通透性，改善足細胞功能，減少細胞外基質蓄積，故能減少尿蛋白排泄，延緩腎小球硬化及腎間質纖維化。因此，具有高血壓或無高血壓的原發性NS患者均宜用ACEI或ARB治療，前者能獲得降血壓及降壓依賴性腎臟保護作用，而后者可以獲得非降壓依賴性腎臟保護效應。

應用ACEI或ARB應注意如下事項：①NS患者在循環容量不足（包括利尿、脫水造成的血容量不足，及腎病綜合征本身導致的有效血容量不足）情況下，應避免應用或慎用這類藥物，以免誘發AKI。②腎功能不全或（和）尿量較少的患者服用這類藥物，尤其與保鉀利尿劑（螺內酯等）聯合使用時，要監測血鉀濃度，謹防高鉀血癥發生。③對激素及免疫抑制劑治療敏感的患者，如MCD患者，蛋白尿能很快消失，無必要也不建議服用這類藥物。④不推薦ACEI和ARB聯合使用。

應爭取將NS治療緩解或者部分緩解，無法達到時，則以減輕癥狀、減少尿蛋白排泄、延緩腎損害進展及防治并發癥作為治療重點。MN患者尤應注意防治血栓栓塞并發癥。

本病不提倡單獨使用激素治療；推薦使用足量激素（如潑尼松或潑尼松龍始量每日1mg/kg）聯合細胞毒類藥物（環磷酰胺）治療，或較小劑量激素（如潑尼松或潑尼松龍始量每日0. 5mg/kg）聯合環孢素A或他克莫司治療；激素相對禁忌或不能耐受者，也可以單獨使用環孢素A或他克莫司治療。對于使用激素聯合環磷酰胺治療無效的病例可以換用激素聯合環孢素A或他克莫司治療，反之亦然；對于治療緩解后復發病例，可以重新使用原方案治療。

2012年KDIGO制定的腎小球腎炎臨床實踐指南，推薦MN所致NS患者應用激素及免疫抑制劑治療的適應證如下：①尿蛋白持續超過4g/d，或是較基線上升超過50%，經抗高血壓和抗蛋白尿治療6個月未見下降（1B級證據）；②出現嚴重的、致殘的、或威脅生命的NS相關癥狀（1C級證據）；③診斷MN后的6～12個月內SCr上升≥30%，能除外其他原因引起的腎功能惡化（2C級證據）。而出現以下情況建議不用激素及免疫抑制劑治療：①SCr持續＞3. 5mg/dl（＞309μmol/L）或估算腎小球濾過率（eGFR）＜30ml/（min?1. 73m ²）；②超聲檢查腎臟體積明顯縮小（如長徑＜8cm）；③合并嚴重的或潛在致命的感染。上述意見可供國人參考。

應力爭將NS治療緩解。本病所致NS對激素治療十分敏感，治療后NS常能完全緩解，但是緩解后NS較易復發，而且多次復發即可能轉型為FSGS，這必須注意。

初治病例推薦單獨使用激素治療；對于多次復發或激素依賴的病例，可選用激素與環磷酰胺聯合治療；擔心環磷酰胺影響生育者或者經激素聯合環磷酰胺治療后無效或仍然復發者，可選用較小劑量激素（如潑尼松或潑尼松龍始量每日0. 5mg/kg）與環孢素A或他克莫司聯合治療，或單獨使用環孢素A或他克莫司治療；對于環磷酰胺、環孢素A或他克莫司等都無效或不能耐受的病例，可改用嗎替麥考酚酯治療。對于激素抵抗型患者需重復腎活檢，以排除FSGS。

應爭取將NS治療緩解或部分緩解，但是無法獲得上述療效時，則應改變目標將減輕癥狀、減少尿蛋白排泄、延緩腎損害進展及防治并發癥作為治療重點。既往認為本病治療效果差，但是，近年來的系列研究顯示約有50%患者應用激素治療仍然有效，但顯效較慢。其中，頂端型FSGS的療效與MCD相似。

目前，推薦使用足量激素治療，如果NS未緩解，可持續足量服用4個月，完全緩解后逐漸減量至維持劑量，再服用0. 5～1年；對于激素抵抗或激素依賴病例可以選用較小劑量激素（如潑尼松或潑尼松龍始量每日0. 5mg/kg）與環孢素A或他克莫司聯合治療，有效病例環孢素A可在減量至每日1～1. 5mg/kg后，維持服用1～2年。激素相對禁忌或不能耐受者，也可以單獨使用環孢素A或他克莫司治療。不過對SCr升高及有較明顯腎間質的患者，使用環孢素A或他克莫司要謹慎。應用細胞毒藥物（如環磷酰胺）、嗎替麥考酚酯治療本病目前缺乏循證醫學證據。

非IgA腎病的系膜增生性腎炎在西方國家較少見，而我國病例遠較西方國家多。本病所致NS的治療方案，要據腎小球的系膜病變程度、尤其是系膜基質增多程度來決定。輕度系膜增生性腎炎所致NS的治療目標及方案與MCD相同，且療效及轉歸與MCD也十分相似；而重度系膜增生性腎炎所致NS可參考原發性FSGS的治療方案治療。

原發性膜增生性腎炎較少見，療效很差。目前并無循證醫學證據基礎上的有效治療方案可被推薦，臨床上可以試用激素加環磷酰胺治療，無效者還可試用較小量糖皮質激素加嗎替麥考酚酯治療。如果治療無效，則應停用上述治療。

約1/4IgA腎病患者可出現大量蛋白尿（＞3. 5g/d），而他們中僅約一半患者呈現NS。現在認為，部分呈現NS的IgA腎病實際為IgA腎病與MCD的重疊（免疫熒光表現符合IgA腎病，而光鏡及電鏡表現支持MCD），這部分患者可參照MCD的治療方案進行治療，而且療效及轉歸也與MCD十分相似；而另一部分患者是IgA腎病本身導致NS（免疫熒光表現符合IgA腎病，光鏡及電鏡表現為增生性腎小球腎炎或FSGS），這部分患者似可參照相應的增生性腎小球腎炎及FSGS的治療方案進行治療。

應當指出的是，上述多數治療建議是來自于西方國家的臨床研究總結，值得從中借鑒，但是是否完全符合中國情況？這還必須通過我們自己的實踐來進一步驗證及總結，不應該教條地盲目應用。同時還應指出，上述治療方案是依據疾病普遍性面對群體制訂的，而在臨床實踐中患者情況多種多樣，必須具體問題具體分析，個體化地實施治療。

目前，尚無難治性NS一致公認的定義。一般認為，難治性NS包括激素抵抗性、激素依賴性及頻繁復發性的原發性NS。激素抵抗性NS系指用激素規范化治療8周（FSGS病例需16周）仍無效者；激素依賴性NS系指激素治療緩解病例，在激素撤減過程中或停藥后14天內NS復發者；頻繁復發性NS系指經治療緩解后半年內復發≥2次，或1年內復發≥3次者。難治性腎病綜合征的患者由于病程較長，病情往往比較復雜，臨床治療上十分棘手。

遇見難治性NS時，應仔細尋找原因。可能存在如下原因：

誤將一些繼發性腎病（如淀粉樣變性腎病等）和特殊的原發性腎病（如脂蛋白腎病、纖維樣腎小球病等）當成了普通原發性腎小球疾病應用激素治療，當然不能取得滿意療效。

包括：①重癥NS患者仍然口服激素治療，由于腸黏膜水腫藥物吸收差，激素血濃度低影響療效；②未遵守“足量、慢減、長期維持”的用藥原則，例如始量不足、“階梯式”加量、或減藥及停藥過早過快，都會降低激素療效。③忽視藥物間相互作用，例如卡馬西平和利福平等藥能使潑尼松龍的體內排泄速度增快，血藥濃度降低過快，影響激素治療效果。

前文已敘，過頻輸注血漿制品或血漿代用品導致腎小管嚴重損傷（腎小管呈“腸管樣”嚴重空泡變性）時，患者不但對利尿劑完全失去反應，而且原本激素敏感的病例（如MCD）也可能變成激素抵抗。

激素抵抗性NS常見于膜增生性腎炎及部分FSGS和MN；頻繁復發性NS常見于MCD及輕度系膜增生性腎炎（包括IgA腎病及非IgA腎病），而它們多次復發后也容易變成激素依賴性NS，甚至轉換成FSGS變為激素抵抗。

NS患者存在感染、腎靜脈血栓、蛋白營養不良等并發癥時，激素療效均會降低。年輕患者服激素后常起痤瘡，痤瘡上的“膿頭”就能顯著影響激素療效，需要注意。

近十余年研究發現，5%～20%的激素抵抗性NS患者的腎小球足細胞存在某些基因突變，它們包括導致nephrin異常的 NPHS1基因突變、導致podocin異常的 NPHS2基因突變、導致CD2相關蛋白異常的 CD2AP基因突變、導致細胞骨架蛋白α-輔肌動蛋白4（α-actinin 4）異常的 AC-TIN4基因突變、以及導致WT-1蛋白異常的 WT-1基因突變等。

難治性NS的病因比較復雜，有的病因如基因突變難以克服，但多數病因仍有可能改變，從而改善NS難治狀態。對難治性NS的治療重點在于明確腎病診斷，尋找可逆因素，合理規范用藥。現將相應的治療措施分述如下：

臨床上常見的誤診原因為：①未做腎穿刺病理檢查；②進行了腎穿刺活檢，但是腎組織未做電鏡檢查（如纖維樣腎小球病等將漏診）及必要的特殊組化染色（如剛果紅染色診斷淀粉樣變病）和免疫組化染色檢查（如載脂蛋白ApoE抗體染色診斷脂蛋白腎病）；③病理醫師與臨床醫師溝通不夠，沒有常規進行臨床-病理討論。所以，凡遇難治性NS，都應仔細核查有無病理診斷不當或錯誤的可能，必要時應重復腎活檢，進行全面的病理檢查及臨床-病理討論，以最終明確疾病診斷。

某些導致NS難治的因素是可逆的，積極尋找及糾正這些可逆因素，就可能改變“難治”狀態。它們包括：①規范化應用激素和免疫抑制劑：對于激素使用不當的MCD患者，在調整激素用量或（和）改變給藥途徑后，就能使部分激素“抵抗”患者變為激素有效。MN應避免單用激素治療，從開始就應激素聯合環磷酰胺或環孢素A治療；多次復發的MCD也應激素聯合環磷酰胺或環孢素A治療。總之，治療規范化極重要。②合理輸注膠體液：應正確應用血漿代用品或血漿制劑擴容，避免濫用導致嚴重腎小管損傷，而一旦發生就應及時停用膠體液，等待受損腎小管恢復（常需數月），只有腎小管恢復正常后激素才能重新起效。③糾正NS并發癥：前文已述，感染、腎靜脈血栓、蛋白營養不良等并發癥都可能影響激素療效，應盡力糾正。

盡管已采取上述各種措施，仍然有部分難治性NS患者病情不能緩解，尤其是腎臟病理類型差（如膜增生性腎炎和部分MN及FSGS）和存在某些基因突變者。這些患者應該停止激素及免疫抑制劑治療，而采取ACEI或ARB治療及中藥治療，以期減少尿蛋白排泄及延緩腎損害進展。大量蛋白尿本身就是腎病進展的危險因素，因此，對這些患者而言，能適量減少尿蛋白就是成功，就可能對延緩腎損害進展有利。而盲目地繼續應用激素及免疫抑制劑，不但不能獲得療效，反而可能誘發嚴重感染等并發癥，危及生命。

綜上所述，實施有區別的個體化治療是治療原發性NS的重要原則及靈魂所在。首先應根據NS患者的病理類型及病變程度，其次要考慮患者年齡、體重、有無用藥禁忌證、有無生育需求及個人用藥意愿，來有區別地個體化地制訂治療方案。現在國內腎穿刺病理檢查已逐漸推廣，這就為實施有區別的個體化的治療，提高治療效果奠定了良好基礎。

激素及免疫抑制劑用于原發性NS治療已經60余年，積累了豐富經驗。新的藥物及制劑不斷涌現，尤其環磷酰胺、環孢素A、他克莫司、嗎替麥可酚酯等免疫抑制劑的先后問世，也為有區別地進行個體化治療提供了更多有效手段。

盡管原發性NS的治療取得了很大進展，但是，治療藥物至今仍主要局限于激素及某些免疫抑制劑。用這樣的治療措施，不少病理類型和病變程度較重的患者仍不能獲得良好的治療效果，一些治療有效的患者也不能克服停藥后的疾病復發，而且激素及免疫抑制劑都有著各種副作用，有些副作用甚至可以致殘或導致死亡。所以開發新的治療措施及藥物，提高治療療效，減少治療副作用仍是亟待進行的工作，且任重而道遠。

繼續深入研究闡明不同類型腎小球疾病的發病機制，進而針對機制的不同環節尋求相應干預措施，是開發新藥的重要途徑。例如，近年已發現腎小球足細胞上的PLA2R能參與特發性MN發病，而suPAR作為血清中的一種通透因子也能參與FSGS致病，如果今后針對它們能夠發掘出有效的干預方法及治療藥物，即可能顯著提高這些疾病的治療療效。最近已有使用利妥昔單抗（抗CD20分子的單克隆抗體）治療特發性MN成功的報道，經過利妥昔單抗治療后，患者血清抗PLA2R抗體消失，MN獲得緩解，而且副作用少。

治療措施和藥物的療效及安全性需要高質量的臨床RCT試驗進行驗證。但是在治療原發性NS上我國的RCT試驗很少，所以我國腎病學界應該聯手改變這一狀態，以自己國家的多中心RCT試驗資料，來指導醫療實踐。