近年來，國內外對真實世界研究（real world study，RWS）的關注度日益增加。首先，從政策層面看，美國食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，FDA）于2016年7月27日發(fā)布《采用真實世界證據支持醫(yī)療器械的法規(guī)決策》草案，幾經修訂到2017年8月31日發(fā)布最新版 ^［1］，該指南表明了FDA對真實世界證據用于醫(yī)療器械法規(guī)決策的態(tài)度。國家食品藥品監(jiān)督管理總局（China Food and Drug Administration，CFDA）也于2017年10月8日出臺了《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》 ^［2］，提到為滿足臨床急需藥品醫(yī)療器械使用需求，加快審評審批，允許可附帶條件批準上市，上市后按要求開展補充研究，此類補充研究也可部分歸屬于RWS范疇。

其次，從醫(yī)療大環(huán)境看，醫(yī)療大數據的構建給RWS提供了前所未有的便利。各級醫(yī)療機構、醫(yī)保部門、醫(yī)藥監(jiān)管部門積累了大量的醫(yī)療數據，各級數據庫的電子化，以及各種電子設備的普及，各級數據庫平臺的建立，極大地增加了利用高質量數據進行真實世界研究的可能性。

另外，患者、醫(yī)生、醫(yī)療保險提供方、監(jiān)管者以及政策制定者都在努力尋求各種來自于特定人群藥品使用的準確信息。而RWS則將成為藥品臨床應用、醫(yī)保制定、決策制定等各方參考的重要依據。

雖然RWS越來越多受到各方的重視，但因目前大多醫(yī)療數據分布零散，沒有進行系統性的收集和結構化處理，RWS所需樣本量相對較大，數據異質性強，混雜和干擾因素多，對研究設計和統計方法的要求比傳統研究更高。更重要的是，我國目前尚沒有系統性的指南對RWS提供建議和指導，故如何幫助中國研究者更好地開展RWS研究，提高RWS質量，是編寫本指南的初衷。本指南為國家重點研發(fā)計劃項目（項目編號：2016YFC1303800）和國家公益性行業(yè)專項（項目編號：201402031）。