前言

Ⅰ期臨床試驗指的是新藥臨床研究的起始階段，是初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。Ⅰ期臨床試驗是由臨床前動物實驗過渡到人體研究的重要階段，起到承上啟下的關鍵作用，其設計與實施關乎藥物研發的成敗。

傳統的Ⅰ期臨床試驗的概念是基于藥物開發時間軸提出的，其研究內容也比較程式化，這在一定程度上阻礙了新藥研發策略的創新性。為了提高新藥研發的效率，加之相關技術的不斷進步，國際上近年來提出了很多新的研究方法并廣泛地應用于Ⅰ期臨床試驗中，極大地豐富了Ⅰ期臨床試驗的內涵。如：在進行傳統的Ⅰ期臨床試驗之前，開展一種名為“探索性新藥臨床研究”的試驗（又稱為0期臨床試驗）；Ⅰ期臨床試驗中的概念驗證性試驗讓研究者盡可能從有限的研究中確證藥物的作用機制；模型引導的藥物開發技術和方法在Ⅰ期臨床試驗中不斷得到應用，提高了藥物的研發效率；新藥Ⅰ期臨床試驗階段開展的數據密集型研究使研究人員盡可能豐富地獲得藥物與機體相互作用的信息等。隨著數據科學和人工智能技術的發展，還將有更多的研究方法應用于Ⅰ期臨床試驗中。

本書簡要介紹了Ⅰ期臨床試驗的概念和研究內涵的發展變化；對相對經典的Ⅰ期臨床試驗設計和針對Ⅰ期臨床試驗特點來實施試驗進行了較為詳細的介紹，以期能夠提高申辦方和研究者臨床試驗設計能力和實施試驗的規范性；本書最后一章為讀者提供了一些國際上相關監管機構的信息，也便于大家查閱最新的相關資料。

本書作為“十三五”國家重點圖書出版規劃《藥物臨床試驗設計與實施叢書》的一部分，編者希望能夠通過本書為大家提供較為系統的Ⅰ期臨床試驗相關內容。鑒于藥品監管科學的迅猛發展和編者的水平與能力，書中難免有一些內容上的滯后和文字上的錯誤與疏漏，敬請大家給予批評指正。

編者

2020年12月