總體而言，復發難治性白血病使用目前治療方案的預后仍較差。難治性AML的主要原因是白血病細胞對化療藥物產生耐藥。白血病細胞耐藥分為原發耐藥（化療前即存在）和繼發耐藥（反復化療誘導白血病細胞對化療藥物產生耐藥）。

難治性白血病的治療原則包括：

（1）使用無交叉耐藥的新藥組成聯合化療方案。

（2）新的靶向治療藥物

（3）中、大劑量的阿糖胞苷（Ara-C）組成的聯合方案。

（4）造血干細胞移植（HSCT）。

（5）生物治療。