第二節　中醫臨床方案優化的指標體系構建

一個優化的中醫臨床研究方案首先應具備中醫臨床研究方案必備的關鍵要素，如研究目的、目標人群的選擇、影響因素等，關鍵要素的最佳組合才能成為一個好的方案。因此，可將每個關鍵要素看做一個評價該方案優劣的指標，即一個優化的中醫臨床研究方案必備指標，稱為“優化指標”，建立中醫臨床研究方案優化指標體系，分析每個優化指標的重要性及其相互關系，在進行中醫臨床研究方案優化時，重點考慮在該方案中各方案優化指標是否達到了最佳組合。以下介紹中醫臨床方案優化指標體系構建的過程，以在“十一五”國家科技支撐計劃“重大疑難疾病中醫防治研究”項目的“中醫臨床研究的方案優化及質量控制研究”中建立的中醫臨床治療性研究方案優化指標為例。

一、優化指標建立的方法

(一)文獻調研

對近20年來的國內外期刊有關中醫臨床方案優化、方案優化研究思路及方法、建立指標體系等的文章進行分析和總結。

(二)層次分析

按照影響中醫臨床研究方案質量的主要因素，歸納其對中醫臨床研究方案質量影響的主要環節，形成中醫臨床研究方案優化指標的基本框架。

(三)研究核心小組討論

成立中醫臨床研究方案優化研究核心小組，經過文獻研究和層次分析，參考國內外成熟的評價指標體系，初步擬訂中醫臨床研究方案優化指標體系的框架和備選指標。

(四)多學科專家咨詢

1.初擬指標體系

在文獻研究的基礎上，運用專題小組訪談、專家會討論的方法，擬訂出專家咨詢的備選指標體系。

2.制訂專家賦權表

在文獻研究及初步建立了中醫臨床治療性研究方案優化指標體系的基礎上，制訂了常用的10分制評分法專家賦權表。

3.遴選專家

按照專業范圍，從全國范圍內遴選有經驗的專家，共有77名專家入選，形成專家庫，其專業范圍覆蓋中醫學、中西醫結合、西醫學、臨床流行病學、循證醫學、統計學等，專家的專業經歷多在20年以上。

4.開展專家咨詢活動

應用Delphi法進行了專家咨詢，請國內知名專家填寫專家賦權表，選出方案優化指標體系中的必備指標，針對方案優化指標體系中各優化指標對中醫臨床研究方案的重要性按0～10分進行評分，0分最低，10分最高，并請專家對擬訂指標提出修改建議。

5.指標的調整

根據專家函詢評分的集中趨勢與離散趨勢確定是否刪除某項指標。指標重要性評分均值小于6分、變異系數大于0.35及通過率小于60%的指標予以剔除。

(五)統計學方法

將數據用計算機軟件錄入，應用統計軟件計算出各項指標重要性評分的算術均數、變異系數、滿分率及指標層的通過率。參照參考文獻，根據專家的熟悉程度和判斷依據，算出專家的權重系數，每個專家的對每一優化指標的評分再乘以他的權重系數，再計算每一優化指標的平均分數，經歸一化處理后得到各指標的權重。

二、初擬方案優化指標體系

在文獻研究的基礎上，運用專題小組訪談、專家會討論的方法，初擬方案優化指標體系(表2-2-1)。

三、專家賦權

1.根據專家對臨床研究方案優化的熟悉程度和判斷依據計算出專家權威程度系數，共發出18份專家賦權表，收集正確應答專家賦權表17份。參加應答的專家一般情況統計及專家權威程度系數見表2-2-2。

2.專家賦權表中指標體系情況　根據專家就每項優化指標對中醫臨床方案優化的重要性的評分，計算出指標體系中各層的平均分、變異系數、滿分率及權重，以及指標層的通過率見表2-2-3～表2-2-6。

3.指標的調整　專家對各指標評分后，指標重要性評分均值小于6分、變異系數大于0.35及通過率小于60%的指標予以剔除，共剔除14項指標。

四、對構建方案優化指標體系的探討

(一)專家的代表性

專家選擇是Delphi法預測成敗的關鍵。關于專家的人數問題，一般認為所選擇的專家人數以15～50人左右為宜。專業多為臨床科研的方法學(包括臨床流行病學、循證醫學、統計學等)、中醫學、中西醫結合臨床研究，所選擇的專家要能代表國內中醫臨床科研方法的先進水平。

(二)專家權威程度分析

專家的權威程度一般由專家對方案作出的判斷依據和對問題的熟悉程度決定。一般認為權威程度大于或等于0.70即可以接受。

(三)專家意見的一致性分析

不同專家對各指標評分的變異系數反映了不同專家意見的一致性協調程度，變異系數越小，說明不同專家意見的一致性協調程度越高，咨詢結果可信程度越高。

(四)指標體系中各指標的重要性評價指標

1.平均分與滿分率

各指標的重要性評價指標常用的是平均分與滿分率。平均分是各專家對每項指標評分的總和除以專家總數得到的分數，它是描述數據集中趨勢的指標;滿分率是評價某項指標的專家中，評分為滿分的專家數占評分專家總數的比例。平均分與滿分率均反映各指標的重要性。指標的平均分與滿分率越高，則指標越重要。如各指標的平均分在8以上，滿分率20%以上，則說明專家認為指標體系的各指標多數都很重要。

2.權重

指標權重反映了每個指標對總體中醫臨床方案優化所作出的貢獻。所構建的指標體系在用于中醫臨床治療性研究方案的優化過程中，各指標的權重值的大小反映了專家對指標的重視程度。

3.通過率

通過率是通過專家選取“否決項”，即選擇指標體系的必備項目實現的，某項指標的通過率是選擇該指標為“否決項”的專家數占評分專家總數的比例。指標的通過率越高，則該指標越重要。通過率為60%以上者，說明各專家認為該指標為中醫臨床方案優化必備的項目。