一 基本藥物制度的發展歷程

（一）WHO基本藥物政策的提出與制定的意義

20世紀70年代中期，全球大部分的疾病已有了有效的治療藥物，但一些貧困國家由于昂貴的進口藥物，使公共健康預算嚴重超支，現代藥物對他們是不可及的，且藥物質量得不到保障，藥物經常是不合理使用。許多貧困國家請求世界衛生組織（WHO）改善他們貧乏的醫療體系，提高藥物的供給，促進藥物的可及性和合理應用。^[1]WHO為了給貧困國家提供更多的幫助與支持，解決貧困國家缺乏一些必需的有質量保障的現代藥物的問題，于1975年第28屆世界衛生大會（WHA）上第一次提出了基本藥物（Essential Drug）的理念，要求各成員國依據各自國家具體的醫療衛生服務的需要，選擇適當的質量可靠、價格合理的基本藥物，同時要求WHO總干事采取各種措施協助各成員國根據自身需要遴選價格合理的基本藥物。1977年，WHO在第615號技術報告中正式提出了基本藥物的概念，基本藥物被定義為“能夠滿足人們健康需要中最重要的、最基本的、必需的、不可缺少的藥品”。同年，WHO制定了全球第一部《基本藥物示范目錄》，該目錄共收錄了205種藥品，其藥物目錄制定的原則是有效（Efficiency）、安全（Safe）的，而且講求成本—效果（Cost-Effectiveness），同時規定該目錄每2年更新一次。^[2]

WHO最初是為經濟發展較落后、藥品生產支付能力較低的國家提出的基本藥物概念，目的是在資源有限的條件下，使這些國家能夠按照國家衛生需要，及時獲得價格合理、質量和療效都有保障的基本藥物。1978年在阿拉木圖宣言中又將“提供基本藥物”（包括基本藥物的可及性、質量保證和合理使用）確定為初級衛生保健的八項內容之一，同時WHO還將基本藥物的正常供應作為評估“2000年全民健康目標”（Health for All by the Year 2000）的一項關鍵指標。^[3]為了保障基本藥物能滿足人群重點衛生的需要，WHO于1979年制定了基本藥物行動規劃。

20世紀80年代初的經濟危機進一步促進了基本藥物理念的傳播，一些貧困國家的藥物支出占政府支出的比例越來越高，甚至在一些發達國家藥品支出占總衛生費用支出的比例也在不斷攀升，這些現象使各個國家的衛生部門不得不關注降低藥品費用的問題，因此基本藥物的理念逐漸得到廣泛的認可。1981年，WHO又建立了基本藥物和疫苗行動綱領（Action Program on Essential Drugs and Vaccines），并在同年建立了基本藥物行動委員會。此后WHO正式拉開了以基本藥物為契機，幫助貧困國家解決衛生體系中藥品保障問題的序幕。同時，WHO定義基本藥物為能保障絕大多數人口的基本醫療保健所必需的安全有效的藥物。^[4]自1981年至今，已有80個國家采用了基本藥物的理念。^[5]

隨后，WHO有資料表明約有70%的藥品進入市場后得不到有效管理和利用，全球有相當數量的人不是死于自然衰老和疾病，而是死于不合理用藥。^[6]因此，WHO于1985年在內羅畢會議上擴展了基本藥物的概念，指出基本藥物除了要滿足大多數人基本醫療衛生保健需求，國家保障供應以外，還應高度重視藥品的合理使用問題，明確提出要將基本藥物和合理用藥相結合，即將基本藥物的遴選過程同處方集和《標準治療指南》的制定相結合，這種概念的擴張意味著基本藥物對發達國家也開始發揮積極重要的作用。此次會議要求基本藥物工作重點要從遴選轉向購買、分配、合理使用和質量保障，以促進用藥的標準化和規范化，便于基層、社區醫療服務機構更準確合理地進行常見病的診治，進一步推動基本藥物在疾病診療中的規范合理使用。基本藥物政策的制定和推廣是確保基本藥物獲得的重要環節，1986年WHO國家藥物政策專家委員會召開會議，出版了《國家藥物政策指南》，1988年專家委員會對指南進行了調整，1995年再次進行了修正，國家藥物政策的基本目標是保障基本藥物可及（可獲得性和可支付性）、保證所有藥品質量（安全和有效）、促進藥品合理使用。國家藥物政策是由多部分組成的綜合性框架，包括基本藥物遴選、可負擔性、籌資、供應體系、監管與質量保證、合理用藥、研發、人力資源、監管與評價^[7]，而在這個綜合框架中，基本藥物政策是一項重要內容，涉及框架的各個部分。基本藥物政策在指導基本藥物生產、經營和使用等各個環節，促進合理配置藥物資源，保障居民安全，合理、有效使用藥物等方面都發揮了重要的作用。^[8]截至1998年年底，全球已有140個國家制定了本國的基本藥物目錄，并且大多數與標準治療指南聯合使用，以確保基本藥物和合理用藥相結合。而后越來越多的國家醫療保險計劃也以基本藥物制度目錄為重要的參考依據，同時許多國際非政府機構和國際非營利性機構都采用了基本藥物的思想，指導藥物的國際購買和供應，藥品的捐獻和當地藥品的生產。基本藥物政策不僅是國家藥物政策的核心，也是國家公共衛生工作的重要內容，被全球很多國家的不同層次、類型的醫療機構所接受并推廣。

2002年WHO又進一步明確并完善了基本藥物的概念，基本藥物是能滿足人群重要的衛生保健需求的藥物，在適當考慮公共衛生實用性、藥品的有效性和安全性，以及成本效果的基礎上選出的足夠數量、適當劑型、保證質量并可支付的藥品。國家基本藥物政策以基本藥物目錄為核心，以保障基本藥物可及、保證藥品質量、促進藥品合理使用為政策目標，廣泛應用于臨床用藥指導、藥品的生產與供應、醫藥衛生人員培訓等多領域，貫穿各個國家醫藥衛生政策，促進各個國家全民初級衛生保健目標的實現。

WHO強調指出，基本藥物目錄一定要根據本國國情制定，品種可以變化，并且要有合理的價格考慮，以及質量保證。WHO提倡的基本藥物行動與計劃希望能夠降低醫療費用，但如何具體實施并未有統一的模式。發達國家大都通過醫療保險制度控制，并對處方藥和非處方藥采取不同的政策，不論何種方式都對促進合理用藥、降低醫療費用起到積極的作用。據有關資料記載，WHO 2015年194個成員國中已有156個國家制定了國家基本藥物目錄，大多數國家都在近幾年不斷更新藥物目錄。^[9]由于發達國家的醫療保障水平較高，因此基本藥物對于保障發展中國家居民基本用藥需求更具有重要意義。

（二）我國基本藥物制度的發展歷程

我國早在1979年就逐步引入基本藥物的理念，但由于多方面原因，我國的基本藥物制度一直沒有發揮真正的作用。2009年在深化醫藥衛生體制改革進程中，我國多部門聯合制定了《關于建立國家基本藥物制度的實施意見》，明確提出基本藥物是適應基本醫療衛生需求、劑型適宜、價格合理、能夠保障供應、公眾可公平獲得的藥品。國家基本藥物制度是對基本藥物的遴選、生產、流通、使用、定價、報銷、監測評價等環節實施有效管理的制度，并在基本藥物的目錄遴選、生產供應、采購配送、配備使用、價格管理、支付報銷、質量監管、監測評價、財政補償及教育培訓等方面都出臺了相應政策，國家基本藥物工作全面推進。

1.2009年新醫改前我國基本藥物概念的引入及發展

早在1979年，我國政府響應WHO的倡導，逐步引入基本藥物的理念，開始積極參與WHO基本藥物行動計劃，4月原衛生部和原國家醫藥管理總局組織有關醫藥專家成立了“國家基本藥物遴選小組”，開始著手國家基本藥物目錄的制定工作，1981年8月完成了國家基本藥物目錄（西藥）部分的編訂工作，并于次年1月下發了《國家基本藥物目錄》，該目錄以原料藥為主，共選出28類278個品種，其中未收錄中成藥。隨后1996年、1998年、2002年和2004年分別對國家基本藥物目錄進行了調整，經過多次調整和修訂，2004年版的《國家基本藥物目錄》包括733個化學藥品、生物制品品種，1260個中成藥品種，共計2033個品種，涵蓋了絕大多數疾病的治療藥物。

1985年《中華人民共和國藥品管理法》頒布并實施，是以藥品監督管理為中心內容，國家、省、地、縣四級藥品監督網逐步形成，對醫藥衛生事業的發展具有科學的指導意義，現行版本為2015年4月24日十二屆全國人大常委會第十四次會議修改。1991年9月我國被指定為基本藥物行動委員會西太平洋地區代表，1992年為推進公費醫療和基本醫療保險制度改革，我國組建了“國家基本藥物領導小組”，由原衛生部、原國家中醫藥管理局、財政部、國家中醫藥管理局、解放軍總后衛生部領導及專家聯合組成，負責組織國家基本藥物的遴選及國家基本藥物制度的推行工作。1992年2月，衛生部發布《制定國家基本藥物工作方案》（衛藥發〔1992〕第11號），明確國家基本藥物系指從我國目前臨床應用的各類藥物中經過科學評價而遴選出的在同類藥品中具有代表性的藥品，其特點是療效肯定、不良反應小、質量穩定、價格合理、使用方便等，并要求國家基本藥物品種數占現有上市品種數的40%—50%，隨著藥物的發展和預防、治療疾病的需要，不斷補充和修訂。1997年1月中共中央、國務院發布了《關于衛生改革與發展的決定》，明確指出國家要建立并完善基本藥物制度，政策目標開始轉向控制過度上漲的藥品價格，主要以醫療保險、醫藥衛生體制及藥品生產流通體制改革為主要手段。1998年國家藥品監督管理局成立，負責國家基本藥物目錄的制定，政府機構改革使藥品監督管理體制不斷得到加強，逐步開始強制推行藥品生產、經營的質量管理規范。

但在這一階段由于多方面原因，我國的國家基本藥物制度一直沒有發揮真正的作用，藥品生產、流通、價格制定和使用供應等環節缺乏內在的聯系和統一，藥品的生產供應處于無序競爭狀態，一些基本藥物（臨床必需且價格低廉的藥品）出現了嚴重短缺，特別是在基層醫療服務機構，嚴重影響到群眾的用藥需求。藥品終端銷售環節缺乏競爭機制和約束機制，藥價虛高、用藥不合理問題嚴重，再加上基本醫療保險制度覆蓋率不夠，居民因病致貧、因病返貧問題突出，特別是在農村地區。據統計，從1990年到2005年，人均藥品費用從36.59元增加到316.78元，藥品費用占GDP的比例從1.96%增加到2.09%，2005年藥品費用占衛生總費用的比例為44.2%。城市人口中無任何醫療保險者的比例占44.8%，農村人口中無任何醫療保險者的比例占79.1%。^[10]

2007年黨的十七大報告強調“建立國家基本藥物制度，保證群眾基本用藥”，2008年4月根據《國務院關于機構設置的通知》（國發〔2008〕11號）規定，原衛生部被設立為國務院組成部門，新增職責包括負責建立國家基本藥物制度并組織實施，組織制定國家基本藥物目錄。2008年7月原衛生部成立了藥物政策與基本藥物制度司，承擔研究建立國家基本藥物制度并組織實施；組織擬訂國家藥物政策和國家基本藥物的法律、法規與規章；組織國家基本藥物的遴選工作，擬訂和管理國家基本藥物目錄；擬訂國家基本藥物的采購、配送、使用的政策措施；會同有關方面提出國家基本藥物目錄內藥品生產的鼓勵扶持政策，提出國家基本藥物價格政策的建議；負責組織國家基本藥物制度實施的監測；組織擬訂監督和促進基本藥物合理使用的政策措施，并組織實施；組織擬訂國家基本藥物使用規范和臨床應用指南；組織開展國家基本藥物的循證醫學、藥物經濟學評價與信息化建設；負責基本藥物制度推廣宣傳教育工作等。^[11]

2.2009年新醫改后我國基本藥物制度的建設與完善

為保障群眾基本用藥，減輕醫藥費用負擔，2009年3月《中共中央國務院關于深化醫藥衛生體制改革的意見》（中發〔2009〕6號）正式出臺，明確指出加快建立以國家基本藥物制度為基礎的藥品供應保障體系，保障人民群眾安全用藥。具體要求中央政府統一制定和發布國家基本藥物目錄，按照防治必需、安全有效、價格合理、使用方便、中西藥并重的原則，結合我國用藥特點，參照國際經驗，合理確定品種和數量。建立基本藥物的生產供應保障體系，在政府宏觀調控下充分發揮市場機制的作用，基本藥物實行公開招標采購，統一配送，減少中間環節，保障群眾基本用藥。國家制定基本藥物零售指導價格，在指導價格內，由省級人民政府根據招標情況確定本地區的統一采購價格。規范基本藥物使用，制定基本藥物臨床應用指南和基本藥物處方集。城鄉基層醫療衛生機構應全部配備、使用基本藥物，其他各類醫療機構也要將基本藥物作為首選藥物并確定使用比例。基本藥物全部納入基本醫療保障藥物報銷目錄，報銷比例明顯高于非基本藥物。同時發布的《國務院關于印發醫藥衛生體制改革近期重點實施方案（2009—2011年）的通知》（國發〔2009〕12號）也提到要建立國家基本藥物制度，完善基層醫療衛生服務體系，方便群眾就醫，充分發揮中醫藥作用，降低醫療服務和藥品價格等，并具體提出要建立國家基本藥物目錄遴選調整管理機制、初步建立基本藥物供應保障體系、建立基本藥物優先選擇和合理使用制度。隨后在2009年8月，國家原衛生部、國家發展改革委、工業和信息化部、監察部、財政部、人力資源和社會保障部、商務部、食品藥品監管局、中醫藥局聯合制定了《關于建立國家基本藥物制度的實施意見》（衛藥政發〔2009〕78號），其明確提出基本藥物是適應基本醫療衛生需求，劑型適宜，價格合理，能夠保障供應，公眾可公平獲得的藥品。政府舉辦的基層醫療衛生機構全部配備和使用基本藥物，其他各類醫療機構也都必須按規定使用基本藥物。國家基本藥物制度是對基本藥物的遴選、生產、流通、使用、定價、報銷、監測、評價等環節實施有效管理的制度，與公共衛生、醫療服務、醫療保障體系相銜接。

自2009年以來，中共中央、國務院、國家衛生和計劃生育委員會、國家發展和改革委員會、國家食品藥品監督管理局、人力資源和社會保障部、財政部以及工業和信息化部等多部門發布了國家基本藥物制度相關的11大方面的多項主要政策及配套政策，我國基本藥物制度得到全方位的規范化與長效發展。具體包括總體安排方面：《中共中央國務院關于深化醫藥衛生體制改革的意見》（中發〔2009〕6號）、《國務院關于印發醫藥衛生體制改革近期重點實施方案（2009—2011年）的通知》（國發〔2009〕12號）、《關于建立國家基本藥物制度的實施意見》（衛藥政發〔2009〕78號）、《關于鞏固完善基本藥物制度和基層運行新機制的意見》（國辦發〔2013〕14號）等；基本藥物目錄遴選方面：《國家基本藥物目錄遴選管理辦法（暫行）》（衛藥政發〔2009〕79號）、《國家基本藥物目錄（基層醫療衛生機構配備使用部分）》（2009年版）（衛生部令第69號）（已廢止）、《國家基本藥物目錄》（2012年版）（衛生部令第93號）、《關于印發國家基本藥物目錄管理辦法的通知》（國衛藥政發〔2015〕52號）等；基本藥物生產供應方面：《關于做好基本藥物生產供應工作的通知》（工信部消費〔2009〕472號）、《關于做好傳染病治療藥品和急救藥品類基本藥物供應保障工作的意見》（衛辦藥政發〔2011〕139號）、《關于開展用量小臨床必需的基本藥物品種定點生產試點的通知》（工信部聯消費〔2012〕512號）等；基本藥物采購配送方面：《關于建立和規范政府辦基層醫療衛生機構基本藥物采購機制的指導意見》（國辦發〔2010〕56號）、《國務院辦公廳關于完善公立醫院藥品集中采購工作的指導意見》（國辦發〔2015〕7號）、《國家衛生計生委關于落實完善公立醫院藥品集中采購工作指導意見的通知》（國衛藥政發〔2015〕70號）等；基本藥物配備使用方面：《國家基本藥物臨床應用指南（基層部分）》和《國家基本藥物處方集（基層部分）》（衛辦藥政發〔2009〕232號）、《國家衛生計生委關于進一步加強基層醫療衛生機構藥品配備使用管理工作的意見》（國衛藥政發〔2014〕50號）等；基本藥物價格管理方面：《國家發展改革委關于公布國家基本藥物零售指導價格的通知》（發改價格〔2009〕2489號）、《關于印發推進藥品價格改革意見的通知》（發改價格〔2015〕904號）等；支付報銷方面：《關于進一步推進醫療保險付費方式改革的意見》（人社部發〔2011〕63號）等；基本藥物質量監管方面：《關于印發加強基本藥物質量監督管理的規定》（國食藥監發〔2009〕632號）、《關于加強基本藥物生產及質量監督工作的意見》（國食藥監安〔2009〕771號）、《關于基本藥物進行全品種電子監管工作的通知》（國食藥監辦〔2010〕194號）、《關于進一步做好基本藥物標準提高工作的通知》（食藥監辦注〔2010〕96號）等；基本藥物監測評價方面：《衛生部藥政司關于開展國家基本藥物制度監測評價工作的通知》（衛藥政管理便函〔2010〕47號）、《衛生部藥政司關于開展2011年度國家基本藥物制度監測評價工作的通知》（衛藥政管理便函〔2011〕24號）等；基本藥物財政補償方面：《基層醫療衛生機構實施國家基本藥物制度補助資金管理辦法》（財社〔2014〕139號）等；基本藥物教育培訓方面：《關于做好2013年國家基本藥物臨床應用指南和處方集培訓工作的通知》（國衛辦藥政函〔2013〕317號）等。^[12]可以看到，2009年后我國在基本藥物的目錄遴選、生產供應、采購配送、配備使用、價格管理、支付報銷、質量監管、監測評價、財政補償及教育培訓等方面都出臺了相應政策，形成較完整的各環節聯動機制，各省、市、縣在國家政策的指導下也相應出臺了基本藥物各方面的政策，并不斷進行修訂、調整和完善，國家基本藥物工作全面推進。