前言

高質量的臨床試驗是科學評價藥物有效性和安全性的前提，是中醫藥創新發展的內在需求，也是助力中醫藥產業提升、提高研發效率的重要部分。2020年國家藥監局發布的《藥物臨床試驗質量管理規范》中指出臨床試驗的質量管理體系應當覆蓋臨床試驗的全過程，保證藥物臨床試驗過程規范，數據和結果科學、真實、可靠，并提出影響臨床試驗質量的關鍵環節和數據風險應當從系統層面和臨床試驗層面考慮，強調了保護受試者的權益和安全，以及保證臨床試驗關鍵環節和數據可靠性的重要性。國際人用藥品注冊技術協調會（The International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH）提出將基于風險的質量管理方法整合到現有的質量體系，便于臨床試驗管理作出最佳決策。美國食品與藥品監督管理局（Food and Drug Administration，FDA）在《基于風險的監查方法》中提出申辦者應基于試驗設計及其他影響因素，采用不同類型相結合的監查模式，以實現對臨床試驗的有效監督。我國2017年印發的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中提出建立基于風險和審評需要的檢查模式，臨床試驗所有參與方都有責任建立有效的基于風險的質量管理體系。結合國內外最新監管要求，以及既往管理經驗，我們提出了構建基于風險的臨床試驗質量管理模式。

不同的藥物臨床試驗因其研究對象的特殊性、收益與風險的不確定性等，面臨著不同的研究風險。在中藥新藥的研發中，研究者除要考慮到常規臨床試驗可能發生的質量風險外，還要顧及到中藥新藥臨床試驗的自身特點。如大多數中藥具有一定的人用經驗，在臨床應用及實踐中研究者積累了對藥物有效性與安全性的初步認識，但是中藥成分復雜，量效關系不甚明晰，這使得中藥的有效性與安全性難以得到準確保證，一直以來是監管的難點。因此，基于中藥臨床試驗質量風險的特點，應該積極探索基于風險的臨床試驗質量管理模式，為中藥新藥臨床研究提供高效、高質量的過程質量管理。

我們結合多年的實踐經驗和思考，初步探索構建了基于風險的中醫藥臨床研究試驗質量管理模式，也對相關工作進行了總結和歸納并匯編成冊，以期產生拋磚引玉的作用，激發同行專家的深入思考。本書從研究機構、研究者、倫理委員會、申辦方、合同研究組織等多方體系綜合考慮，在風險識別、分析、評估、監控與審查方面提出相應的操作規范，保障藥物臨床試驗的質量，促進我國中藥臨床試驗的高質量、可持續發展。

編寫本書，希望對從事中醫藥臨床研究的研究機構、申辦方、合同研究組織等相關人員有所幫助，能夠提高中醫藥臨床研究質量。本書的內容主要基于編寫團隊的研究實踐和經驗體會，由于實踐和認識的局限性，本書的內容存在一些不足之處，有些觀點和提法需要在實踐中進一步驗證。因此，本書難免有錯謬之處，懇望廣大讀者不吝賜教。

本書在中藥臨床療效和安全性評價國家工程研究中心、國家藥品監督管理局中藥臨床研究與評價重點實驗室及中國中醫科學院科技創新工程“基于風險識別與評估的中藥臨床試驗關鍵環節質量控制研究”基金（編號：CI2021A04704）支持下完成。在編寫過程中也得到了合同研究組織北京博潤陽光科技有限公司的大力支持，為了行業發展，他們毫無保留地和大家分享了在臨床試驗風險管理和質量控制方面的經驗，并提供了他們的質量管理體系文件模板供大家參考，在此一并感謝。

編者

2023年夏末